В ходе первой фазы клинических испытаний было установлено: пероральный препарат BLU-667 эффективен при раке щитовидной железы и немелкоклеточном раке легких. Также исследователи утверждают, что лекарство безопасно. Новое средство помогает при заболеваниях, вызванных изменениями в строении особых ферментов - рецепторных тирозинкиназ. Такие изменения наблюдаются в 50% случаев медуллярного рака щитовидной железы, 20% случаев папиллярного рака щитовидной железы и 1-2% случаев немелкоклеточного рака легких. 

В исследовании, проведенном сотрудниками Техасского университета, приняли участие 43 человека с опухолями на поздней стадии, не поддающимися хирургическому лечению. 26 добровольцев страдали от медуллярного рака щитовидной железы, 15 - от немелкоклеточного рака легких, а 2 - от других заболеваний, связанных с изменениями в рецепторных тирозинкиназах.

Препарат BLU-667 помог 37% пациентов, в том числе 45% добровольцев с немелкоклеточным раком легких и 32% участников с медуллярным раком щитовидной железы. По словам специалистов, в пробирке BLU-667 был в 10 раз эффективнее мультикиназных ингибиторов, которые в настоящее время применяются для лечения вышеупомянутых видов рака. Новое лекарство примерно в 100 раз избирательнее в отношении рецепторных тирозинкиназ. Оно может бороться с мутациями, которые обеспечивают опухолям устойчивость к действию мультикиназных ингибиторов. Кроме того, у BLU-667 меньше побочных эффектов.